武田藥代動(dòng)力學(xué)指導(dǎo)下的血友病管理工具myPKFiT獲批

　　武田中國(guó)今日宣布，藥代動(dòng)力學(xué)(PK)指導(dǎo)下的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)管理工具myPKFiT®經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，適用于16歲及以上(體重45 kg及以上)接受百因止®(注射用重組人凝血因子VIII)治療的A型血友病患者。myPKFiT®是中國(guó)首個(gè)支持血友病藥代動(dòng)力學(xué)(PK)指導(dǎo)下的管理工具，也是截止至目前國(guó)家藥品監(jiān)督管理局唯一批準(zhǔn)的個(gè)體化預(yù)防FVIII劑量指導(dǎo)軟件，供熟悉血友病A治療的執(zhí)業(yè)醫(yī)療專業(yè)人士(HCP)使用。百因止®與myPKFiT®配合使用，可針對(duì)每位患者的不同特征和需求，個(gè)體化調(diào)整血友病患者的凝血八因子(FVIII)用量，為中國(guó)血友病患者開啟個(gè)體化治療新時(shí)代，助力實(shí)現(xiàn)自由人生。

　　血友病是一種隱性遺傳性罕見病，主要由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子導(dǎo)致凝血障礙。目前，中國(guó)約有13.6萬名患者1，其中A型血友病約占總數(shù)的80%-85%1。其癥狀主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉和深部組織出血，或者是胃腸道、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等內(nèi)部臟器出血。如果患者反復(fù)出血且不及時(shí)治療的話，會(huì)導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命2。與許多遺傳性疾病不同的是，血友病患者只需接受長(zhǎng)期規(guī)律性的規(guī)范化治療，有望實(shí)現(xiàn)“零出血”，回歸正常生活。

　　然而基于國(guó)內(nèi)的實(shí)際情況，目前普遍采用低劑量的規(guī)范治療方案。臨床實(shí)踐表明，雖然該方案能明顯減少患者出血，但并不能減少關(guān)節(jié)病變的發(fā)生且仍有出血的情況發(fā)生2。2020世界血友病聯(lián)盟(World Federation of Hemophilia)指南指出，預(yù)防治療應(yīng)設(shè)定更高谷水平目標(biāo)，最終追求“零出血”。在谷水平1%的情況下，患者仍會(huì)有出血風(fēng)險(xiǎn)，因此大多數(shù)臨床醫(yī)生傾向于達(dá)到更高的谷水平(>3%-5%，或者更高)3。對(duì)此，《血友病治療中國(guó)指南(2020年版)》建議，可根據(jù)患者的年齡、出血表型、藥代動(dòng)力學(xué)(PK)特征以及生活方式等情況，制定適合患者的最佳個(gè)體化方案，調(diào)節(jié)注射凝血因子的劑量、濃度和頻率，有效避免未得到充分治療或治療過度的情況4。

　　中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授

　　“近年來，隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)和治療領(lǐng)域的革新?lián)Q代，中國(guó)血友病診療工作已取得長(zhǎng)足進(jìn)步，正從傳統(tǒng)的按需治療方式轉(zhuǎn)為更積極和更加個(gè)體化的治療模式。”中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授說道，“血友病預(yù)防治療的本質(zhì)是需要一種長(zhǎng)期、規(guī)律性的替代治療。我非常高興看到中國(guó)首個(gè)藥代動(dòng)力學(xué)指導(dǎo)下的管理工具獲批，這將為每一位患者提供個(gè)體化、可持續(xù)的治療管理，幫助患者擺脫疾病束縛，暢享自由人生。”

　　myPKFiT®指導(dǎo)下的百因止®(注射用重組人凝血因子VIII)治療，可降低出血風(fēng)險(xiǎn)，優(yōu)化治療效果和藥物可及性，從而提升患者治療信心、改善依從性。myPKFiT®使用經(jīng)驗(yàn)證的貝葉斯方法，并基于2,000多份百因止®使用者血液樣本數(shù)據(jù)建模，數(shù)據(jù)專一可靠。根據(jù)一項(xiàng)UK-PK研究的中期分析數(shù)據(jù)顯示，PK指導(dǎo)下的規(guī)范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升92.5%5。治療費(fèi)用方面，根據(jù)一項(xiàng)比較研究顯示，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，PK指導(dǎo)下的治療可降低整體治療費(fèi)用的10.67%6。

　　武田中國(guó)總裁單國(guó)洪表示：“非常高興看到myPKFiT®這款國(guó)際先進(jìn)的血友病個(gè)體化治療管理軟件在中國(guó)獲批，為中國(guó)患者提供定制化的疾病管理方案，幫助他們回歸正常生活。作為罕見病領(lǐng)域的全球領(lǐng)航者，武田在血友病領(lǐng)域有著悠久的歷史傳承和經(jīng)驗(yàn)累積，始終積極引領(lǐng)血友病個(gè)體化治療新時(shí)代的到來。未來，武田將秉承‘患者為先’的核心理念，密切關(guān)注中國(guó)罕見病患者亟待滿足的需求，加速引入更多全球首創(chuàng)、同類最優(yōu)的創(chuàng)新療法，為改善中國(guó)罕見病診療現(xiàn)狀、提高患者生活質(zhì)量持續(xù)貢獻(xiàn)我們的力量。”

　　參考資料

　　1. The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66

　　2. 《罕見病診療指南(2019版)》，人民衛(wèi)生出版社，2019, 177

　　3. 開啟血友病個(gè)體化治療新時(shí)代，血液前沿，2020年10月10日，https://mp.weixin.qq.com/s/CyA2ixwY1xeo03qkZ10lNA

　　4. 《血友病治療中國(guó)指南(2020年版)》，中華血液學(xué)雜志，2020,41 (2020-04-16).

　　5. UKPK trial interim analysis: Use of Pharmacokinetic intervention to optimise Factor VIII prophylaxis in severe haemophilia A，https://www.postersessiononline.eu/173580348_eu/congresos/WFH2018/aula/-T-MP_87_WFH2018.pdf

　　6. PK-driven prophylaxis versus standard prophylaxis: When a tailored treatment may be a real and achievable cost-saving approach in children with severe hemophilia A， https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28692842/